Projets de recherche

Développement de thérapies pour les maladies métaboliques rares de l'enfant par correction génique in vivo

Description du projet

Les maladies génétiques orphelines affectent la vie d'environ 500 000 enfants au Canada. Les conséquences de ces maladies sont souvent graves, voire mortelles, mais puisque chaque maladie affecte une population relativement faible d'enfants, peu de traitements ont été développés.

La programmation de recherche vise à optimiser l'utilisation des technologies d'édition du génome (ZFNs, TALENs, CRISPR) afin de corriger précisément et de façon permanente un défaut génétique in vivo. Les différents modes de livraison des nucléases et gènes thérapeutiques ainsi que la spécificité d'action seront évalués chez la souris néonatale. Parallèlement, l'étudiant déterminera la connexion entre les divers modes de réparation de l'ADN dans le tissu en développement et l'efficacité thérapeutique.

Nos travaux sont supportés par des publications dans des journaux scientifiques à fort impact, soit:
- Robust ZFN-mediated genome editing in adult hemophilic mice. Blood. 2013 Nov 7;122(19):3283-7
- In vivo genome editing restores haemostasis in a mouse model of haemophilia. Nature. 2011 Jun 26;475(7355):217-21.

Description des tâches:
- L'étudiant participera au projet de recherche en utilisant une approche combinée de biochimie, de biologie cellulaire et moléculaire in vitro et in vivo pour comprendre et optimiser l'utilisation des techniques d'édition génique comme nouvelle voie thérapeutique dans le traitement de maladies métaboliques rares chez l'enfant.
- Il aura la responsabilité de conduire le projet de recherche, de déterminer les étapes essentielles à sa réalisation, ainsi que de coordonner les différents protocoles utilisés au cours de ce projet.
- Il développera de manière autonome les protocoles et la mise en place des méthodes nécessaires à la réalisation du projet.
- Il réalisera les expériences et l'analyse des données récoltées, participera à la rédaction de manuscrits scientifiques ainsi qu'à la diffusion des résultats de recherche dans les congrès nationaux et internationaux.

Domaines de recherche

- Réparation de l'ADN (DNA repair)
- Transcription
- Structure chromatinienne (Chromatin dynamics)
- Thérapie génique (Gene Therapy)
- Ingénierie des génomes (Genome engineering)
- Nucléases à doigts de zinc (Zinc-finger nucleases)
- Ingénierie des protéines (Protein engineering)
- Maladies rares (Rare diseases)
- Maladies lysosomales (Lysosomal storage diseases)

Directeur de recherche

Yannick Doyon

Milieu de recherche

Centre de recherche du CHU de Québec (CHUL)

Site web


Programmes d’études associés

Doctorat en médecine moléculaire

Description du programme

Soutien financier disponible*

Financement en lien avec le projet de recherche

Information non disponible

Financement en lien avec le programme d'études

Bourses de réussite

Étapes
Prime 
Prime de progression (S-1 à S-8)
8 x 600$
Prime de progression (S-9 à S-11)  3 x 200$
Réussite de l'examen de doctorat
700$
Dépôt initial de la thèse avant la fin de la 12e session d'inscription à temps complet
2 000$
Perfectionnement en anglais ou français langue seconde 250$
Total 7 550$


Bourses d'études aux cycles supérieurs

Faculté de médecine: Bourses de recrutement au 3e cycle d’un montant de 10 000$.

Fonds de recherche sur l’arthrite et les maladies rhumatismales de l’Université Laval (FRAMR): Bourses d’un montant de 10 000$.

Bourse Ven Murthy: 2 bourses de recrutement en neurosciences pour étudiant étranger d’un montant de 25 000$.

* Présentation du soutien financier maximal disponible. Certaines conditions s'appliquent. Sujet à changement sans préavis. Pour plus d'information, renseignez-vous auprès des organismes responsables.

Profil recherché

- Pharmacie
- Biochimie et microbiologie
- Biologie
- Bioinformatique

Exigences et conditions

- Détenir un diplôme de 2e cycle en biologie cellulaire et moléculaire, médecine moléculaire, génétique/génomique, biochimie, biotechnologie, microbiologie, pharmacie ou toute autre discipline connexe.
- Avoir un bon dossier scolaire.
- Maîtriser les techniques de base en biochimie et en biologie cellulaire et moléculaire (PCR, séquençage, Western Blot, culture cellulaire, etc.).
- Avoir une capacité démontrée à travailler avec les souris.
- Avoir de l'expérience avec la manipulation de virus recombinants sera considéré comme un atout.
- Qualités recherchées: autonomie, motivation, dynamisme, rigueur et éthique de travail.
- Avoir la capacité à travailler en équipe.
- Avoir des aptitudes pour la communication orale et écrite.

L'étudiant choisi devra être admis et s'inscrire au programme d'études à la session d'automne 2015 (septembre) ou d'hiver 2016 (janvier).

Documents exigés

- Lettre de référence
- Lettre de motivation
- Curriculum vitae
- Relevé de notes

Pour plus d'information

Yannick Doyon
Professeur
Centre de recherche du CHU de Québec
yannick.doyon@crchudequebec.ulaval.ca